Mieloma: una nuova cura che parte dal malato
Fino a pochi anni fa parlare di guarigione per il mieloma multiplo sembrava impossibile. Oggi la ricerca sta cambiando radicalmente lo scenario
Per alcuni malati di mieloma multiplo si può arrivare a parlare di una vera e propria “cura funzionale”, cioè di un risultato che si avvicina sempre più alla guarigione. Tra le innovazioni che stanno aprendo nuove prospettive ci sono le Car-T, terapie cellulari personalizzate che utilizzano le stesse difese immunitarie del paziente per riconoscere e combattere le cellule tumorali.
Quando le cellule del sangue diventano nemiche
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ogni anno fa registrare in Italia circa 5.700 nuove diagnosi. La malattia nasce dalle plasmacellule, cellule presenti normalmente nel midollo osseo e fondamentali per il sistema immunitario perché producono anticorpi.
Quando diventano tumorali, però, queste cellule iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato e ad accumularsi nel midollo. Producono inoltre proteine anomale che possono danneggiare l’organismo. Tra le conseguenze ci sono l’indebolimento delle ossa, l’anemia e una maggiore vulnerabilità alle infezioni. Nei casi più avanzati, le lesioni ossee possono arrivare a provocare fratture anche spontanee, in particolare a livello delle vertebre. Non esiste una vera prevenzione del mieloma, ma in alcuni casi è possibile intercettare segnali che meritano un approfondimento. Un semplice esame del sangue, come l’elettroforesi delle proteine, può evidenziare alcune anomalie da controllare, soprattutto con l’avanzare dell’età.
La terapia diventa “su misura”
La novità più affascinante è che, con le Car-T, il farmaco non viene semplicemente somministrato al paziente: viene costruito a partire dalle sue stesse cellule. Il percorso comincia con un prelievo del sangue, dal quale vengono raccolti i linfociti T, cellule del sistema immunitario. Questi vengono inviati a laboratori specializzati, dove sono modificati geneticamente per imparare a riconoscere una specifica proteina presente sulla superficie delle cellule del mieloma, chiamata Bcma.
Una volta completata la riprogrammazione, le cellule vengono reinfuse nel paziente. A quel punto tornano a circolare nell’organismo e possono individuare le cellule tumorali che sono state “segnalate” come bersaglio, attaccandole e distruggendole. È una delle espressioni più avanzate della medicina personalizzata: trasformare le cellule del sistema immunitario di una persona in un vero e proprio farmaco vivente, costruito per agire contro la sua malattia.
Una nuova possibilità anche per i casi più difficili
Una delle terapie Car-T oggi disponibili è ciltacabtagene autoleucel, o cilta-cel, indicata in determinate situazioni quando le precedenti linee di trattamento non hanno dato i risultati sperati. L’approvazione in Italia rappresenta un ulteriore passo avanti nella possibilità di offrire nuove opzioni alle persone con mieloma multiplo. Il percorso, naturalmente, è complesso e richiede competenze altamente specializzate. Le Car-T possono essere somministrate esclusivamente in centri trapianti certificati, dove esistono strutture, personale formato e un’organizzazione capace di seguire tutte le fasi, dalla raccolta delle cellule fino alla loro reinfusione. La ricerca sul mieloma continua quindi a cambiare il modo di affrontare questa malattia: non più soltanto attraverso farmaci sempre più efficaci, ma utilizzando e potenziando le risorse dello stesso organismo del paziente.
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